Maladies génétiques rares : un champignon comme remède ?

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  17/04/2020 | Sophie de Duiéry

 

 
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De nombreuses maladies génétiques rares (myopathie de Duchenne, mucoviscidose...) touchent des centaines de millions de personnes dans le monde; des patients qui sont bien souvent sans espoir de thérapie. Toutefois, une recherche de l'INSERM et du muséum national d'histoire naturelle montre l'efficacité d'un champignon comestible, de son nom scientifique Lepista inversa.

Un champignon pour corriger les gènes
Les chercheurs ont réussi à identifier le principe actif de ce champignon, la molécule 2,6 diaminopurine, capable de corriger certaines mutations aberrantes de gènes, à l'origine de 10% des pathologies génétiques rares. Cette découverte ouvre des perspectives thérapeutiques intéressantes : des traitements à base de la molécule, substance dont on connait déjà la très faible toxicité, pourront restaurer la fonction des gènes qui ont muté.

Des résultats prometteurs qui doivent de nouveau être testés, avant de passer à l'étape des essais cliniques.

  Sophie de Duiéry

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