En revanche, de nouveaux médicaments pourraient bientôt améliorer la vie de nombreux patients. Certains d’entre eux apportent l’espoir d’un traitement efficace dans la lutte contre les causes de la maladie. A ce sujet, deux approches s’opposent et se complétent.

Tout d’abord, une thérapie génique est en cours d’essai clinique au Royaume Uni. En effet, la mucoviscidose est due à une mutation génétique, le but serait donc d’intervenir directement sur le ou les gênes mutés. Mais cette thérapie est très complexe à mettre en place. C’est pourquoi une thérapie de la protéine serait davantage mise en avant. La mutation génétique entraîne en effet une altération d’une ou plusieurs protéines. Ces modifications provoquent des sécrétions importantes et épaisses dans les poumons ce qui engendre des infections et une inflammation des membranes pulmonaires détruisant progressivement les tissus.
C’est une molécule nommée Iva caftor qui constitue l’une des principales avancées de la thérapie de la protéine. En effet, Iva Caftor agit directement sur la ou les protéines altérées et les résultats sur les premiers patients traités par cette molécule sont très bons. On a constaté chez eux une amélioration nette, rapide et durable de la fonction respiratoire. Par conséquent, cette molécule devrait être très bientôt commercialisée.

L’espérance de vie des malades de la mucoviscidose est aujourd’hui de 40 ans, alors qu’elle était de 5 ans en 1960. Cette nouvelle molécule constitue donc un nouvel espoir pour les malades comme pour leurs proches.

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